（原标题：《天然》年度十大人物邓宏魁：基因修改干细胞治艾滋病白血病）
汹涌新闻记者 贺梨萍
12月18日清晨，国际顶尖学术期刊《天然》（Nature）发布2019年度影响国际的十大科学人物。其间，来自我国北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁当选该榜单。
本年的9月11日，邓宏魁研讨组联合解放军总医院第五医学中心陈虎研讨组及首都医科大学隶属北京佑安医院吴昊研讨组协作在尖端医学杂志《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）宣布了题为《使用CRISPR基因修改的成体造血干细胞在患有艾滋病兼并急性淋巴细胞白血病患者中的长时间重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）的研讨论文，建立了根据CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因修改的技能体系，完成了经基因修改后的成体造血干细胞在人体内长时间安稳的造血体系重建。
汹涌新闻记者（）其时具体报导了邓宏魁等人的研讨成果。邓宏魁等人协作建立的研讨团队在全球规模内报导了首例使用第三代基因修改技能CRISPR-Cas9在HSPCs（造血干细胞和祖细胞）中修改CCR5基因并成功移植到一名一起患有HIV和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者事例。
研讨成果显现，基因修改后的造血干细胞移植医治使患者的急性淋巴白血病得到彻底缓解，带着CCR5骤变的供体细胞能够在受体体内长时间存活已达19个月，开始探究了该办法的可行性和安全性。
北京大学官网报导对此研讨表明，在成体造血干细胞上的基因修改并不会对其他安排器官及生殖体系产生影响。该作业开始证明了基因修改的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性，将会促进和推进基因修改技能在临床应用范畴的开展。
有必要留意一下的是，在邓宏魁等人之前，全球规模内也有科学家及临床医师对一起患有白血病和艾滋病的患者启动了相似的办法。
10年前的“柏林患者”和2019年3月被报导的“伦敦患者”别离完成了“功用性治好”和“持续缓解、需持续调查”。他们的主治医师均采用了一套相似的“一举两得”的方：HIV-1患者在CCR5Δ32/Δ32造血干细胞移植后病况处于长时间缓解，既让他们白血病不再复发，又彻底治好了艾滋病。
他们的差异在于，“柏林患者”和“伦敦患者”均为直接移植“天然”CCR5Δ32/Δ32造血干细胞，邓宏魁等人则使用第三代基因修改技能“改造”了造血干细胞，随后进行移植。
邓宏魁等人开始的实验规划也是受“柏林患者”启示。HIV病毒之所以能够炸毁人体的免疫力，由于它能感染免疫体系中十分重要的CD4＋T淋巴细胞。绝大大都HIV侵略免疫细胞的过程中，需求凭借CD4＋T淋巴细胞外表的两种“路标”蛋白来引路，一种是CD4，另一种便是CCR5。也有少量HIV侵略需求的第二种蛋白是CXCR4而非CCR5。
而现在有大约1%的白人天然生成对艾滋病免疫。此前的研讨在他们身上发现，编码CCR5蛋白的基因呈现了功用骤变，对大都HIV来说也就失去了“路标”效果。值得一提的是，HIV侵略T细胞的首要共受体CCR5于1996年被发现，这认为是艾滋病范畴的里程碑式发展，邓宏魁便是首要发现者之一。
但是，CCR5Δ32/Δ32造血干细胞捐献来历天然受限，且在我国基本上没有。此次榜单发布的相关特写文章中说到，根据这些要素，邓宏魁决议用修改过的基因来代替。他表明， “咱们我们都期望彻底仿照柏林患者。”
值得一提的是，就临床成果，研讨团队此前在论文宣布时仅称“在时间短停药期间，CCR5基因修改的T细胞表现出某些特定的程度抵挡HIV感染的才能”。邓宏魁等人还在为进一步提高基因修改功率等作出尽力，他想开发一种办法将细胞重编程成更简单修改的多能干细胞，然后将它们诱导成可移植的造血干细胞。“那就完美了。”邓宏魁说。
《天然》发布的新闻稿中这样描绘这位干细胞生物学家：第一个宣布使用CRISPR基因修改技能对成人细胞进行修改的临床实验成果的人。在特写文章中，邓宏魁被称为“CRISPR转化者”（CRISPR translator）。
除来自我国的邓宏魁之外，列入该榜单的还包含来自巴西、瑞典、加拿大等国的科学家及相关人士。
例如:巴西物理学家Ricardo Galv?o,其团队宣布的论文揭露了亚马逊森林采伐的急剧上升，Galv?o因应战巴西政府成为了“民族英雄”；生态学家Sandra Díaz，其一起领导了一个由145名专家组成的小组，对地球生物多样性进行了迄今为止最威望的评价，并陈述称有100万个物种正走向灭绝；瑞典青少年Greta Thunberg，其聚集各国在减缓全球变暖方面的举动不力，这将要挟到地球以及未来几代人；天体物理学家Victoria Kaspi，她在加拿大用共同的CHIME望远镜收集了迄今为止关于快速射电迸发(FRB)的最佳数据；神经学家Nenad Sestan，其实验室经过复生几小时前逝世的猪的大脑，应战了对存亡边界的考虑；微生物学家Jean-Jacques Muyembe Tamfum，他在刚果民主共和国领导尽力抗击正在延伸的埃博拉疫情，该疫情现已形成2200多人逝世；古生物学家Yohannes Haile-Selassie，他发现了一具保存无缺的距今380万年的南猿头骨，撼动了人类家谱；物理学家John Martinis，其团队的量子核算机能够比最好的传统核算机更快地进行核算，跨过了人们期待已久的里程碑。
“这份榜单经过杰出关键人物，探究了本年科学范畴最重要的一些时间。”《天然》杂志特写主编Rich Monastersky说道，“这十个人的故事规模很广，从量子核算机初次逾越传统机器的证明，到应对气候变化、森林采伐和非洲埃博拉疫情的尽力。”
